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次日。
赵胜和晋东刚刚到中心,就被朱雍叫到了办公室。
进到办公室,坐到沙发上,朱雍先是给两人泡了茶,这才对赵胜和晋东说道:“赵主任,晋教授,不知道以咱们目前在神经再生方面的技术,对渐冻症这方面的治疗效果怎么样呢?”
“渐冻症?”
赵胜闻言有些诧异,晋东也同样是有些疑惑的样子。
渐冻症,又叫做“肌萎缩侧索硬化症”、“运动神经元病”。与恶性肿瘤、艾滋病、白血病以及类风湿共列为“世界五大绝症”。
肌萎缩性侧索硬化(als)是一种罕见的渐进的神经退行性疾病,其特征是运动神经元的进行性丧失,上下运动神经元均可受累,其中,上运动神经元受损,会影响大脑中的神经;而下运动神经元受损,会影响来自脊髓或脑干的神经。
als的发病通常是很难察觉的,随着时间的推移,症状会逐渐加重。早期以局部症状为主,包括肌肉抽搐(如手臂、腿、肩膀或舌头)、肌肉僵硬、肌肉痉挛等。随着疾病的发展,可能会影响全身,出现吞咽困难、言语困难、呼吸困难等表现。尤其是呼吸肌功能障碍,可能会危及患者的生命。部分患者还会有不同程度的非运动表现,包括认知和行为改变等。
几年前风靡全球的“冰桶挑战”,这个活动就是为了呼吁人们关注渐冻症,关爱“渐冻人”所发出的挑战活动。
在我国,渐冻症患者大约有20万左右,这个数字还在逐年递增,令人痛心的是,由于这种疾病尚无有效的治疗药物,大约80的患者会在发病后5年内死亡。
“是的,赵主任,晋教授,想必你们也知道,中北的副总裁柳石,就是患有渐冻症。”
朱雍继续说道。
“我知道,柳石为了治疗自己,将自己的全部资金都投入到研究治疗渐冻症上面了。”
赵胜点点头。
“是的,我们都知道,柳石主要投资的研究院,研究治疗渐冻症的方向,是根据aβ和tau蛋白的毒性理论。”
“但是昨天我收到消息,研究院针对这两个靶点的治疗方法失败了。”
“如果找不到新的治疗切入点的话,那么柳石的生命就会进入倒计时。”
朱雍缓缓说道。
“这事,我知道,之前柳石投资的研究院,研发出来一种针对aβ的单克隆抗体leqebi,但是这种抗体,在实际使用的过程中,免疫浸润引起了很严重的脑水肿副作用,所以停用了。”
“其实我一直都认为,清除异常沉积蛋白只是治标不治本,因为aβ和tau蛋白的编码基因其实全脑都有表达,但是丘脑却不受累,所以这个毒性蛋白理论无法解释这个非常重要的疾病特征,aβ和taught蛋白的沉积很可能只是疾病的结果而不是原因。”
晋东很认真且专业的说道。
“不仅如此,针对另外一种渐冻症的发病假说,α-突触核蛋白的毒性理论,研究出来的α-突触核蛋白的单克隆抗体,临床实验也是全部宣告失败了。”
赵胜接着说道。
他和晋东正在研究神经再生的技术,对于渐冻症的各种前沿研究和进展,肯定是很了解的。
“这不奇怪,α-突触核蛋白在所有神经元都高表达,为什么α-突触核蛋白的沉积仅局限于儿茶酚胺能神经元?为何a53t转基因小鼠只能模拟路易小体病理,缺乏多巴胺能神经元的变性和运动障碍?”
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